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中医学者成功研发在体靶向基因编辑递送系统 有助治疗恶性骨肉瘤


2017-11-10 09:38:52 作者:test 来源: 浏览次数:68

递送系统LC09-PPC-CRISPR/Cas9的制备流程

 

中医药研究团队成功研发在体靶向骨肉瘤基因编辑递送系统,有助治疗骨肉瘤。他们的论文「基于适配子功能化的肿瘤细胞特异性CRISPR/Cas9递送系统实现骨肉瘤VEGFA基因编辑」近日获得生物材料范畴的国际权威学术杂志《Biomaterials》刊登 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28938163)

CRISPR/Cas9是一种新兴的基因编辑技术,已被用于肿瘤的分子机制和治疗靶点的研究,但是一直缺乏一种能够在体靶向肿瘤的基因编辑的递送系统,限制了该技术的临床转化。浸大研究团队针对问题的症结,努力研究以骨肉瘤治疗为研究靶点,成功研发了适配子功能化的CRISPR/Cas9递送系统。

研究团队由中医药学院院长吕爱平教授与研究开发部主任兼教学科研部副主任张戈教授率领。张戈教授说:「骨肉瘤是儿童及青少年最为常见的原发性恶性骨肿瘤,目前的治疗方法是以手术与化疗为主,但手术后五年存活率仅为5%20%。适配子(Aptamer)是一类具有三维结构的单链寡核苷酸,可以与特定的细胞结合,已被广泛应用于药物的靶向递送。VEGFA基因已被证实为骨肉瘤治疗的潜在靶点。」

吕爱平教授说:「我们把识别肿瘤细胞的适配子作为靶向配体,与包装了CRISPR/Cas9的聚合生物材料偶联在一起,有利于实现肿瘤内的治疗性基因编辑。」

在以小鼠模型进行的实验中,该递送系统可加速CRISPR/Cas9在小鼠模型骨肉瘤和肺转移病灶的特异性聚集,促进肿瘤细胞的VEGFA基因编辑,抑制肿瘤恶化,降低肺转移,减少肿瘤组织血管增生,抑制骨破坏,并无明显毒性。该CRISPR/Cas9靶向递送系统加速了基因编辑策略在肿瘤治疗领域的临床转化应用。
    
参与研究工作的还有浸大博士后研究学人梁超博士、研究助理教授李芳菲博士、博士研究生王璐瑶同学、中医药学院祝海龙博士研究团队成员王超博士,以及香港中文大学中医学院张保亭教授研究团队的张宗康博士。